"Kiirendatud heakskiidu" uimastid: kui hästi nad on õppinud?

Как вырастить Хурму "Шоколадный Королек" из косточки в домашних условиях - (ч.1) (Juuni 2019).

Anonim

Kui uuritav retseptiravim näitab tõsise haiguse raviks või ebapiisava meditsiinilise vajaduse täitmist, on toidu- ja ravimiametil (FDA) olemas spetsiaalsed programmid kliiniliste uuringute ja heakskiidu kiirendamiseks. Üks on "kiirendatud heakskiitmise" tee, milles FDA nõustub oma prekliinilistes uuringutes ravimi efektiivsusega nõrgematest kui tavalistest tõenditest. Vastutasuks nõuab FDA, et tootja teostab kinnitusjärgseid uuringuid.

Selleks, et mõista, kuidas seda meetodit rakendatakse, uuriti JAMA-s avaldatud hiljutises uuringus Brighami ja naistehaigla uurijad ning Londoni majandus- ja politoloogiakool (LSE) uimastite eelkondifitseerimise ja heakskiitmisega seotud kliinilisi uuringuid, mille FDA kiirendatud Heakskiitmine ajavahemikus 2009-2013. Selle aja jooksul andis FDA 22 uimastite kiirendatud heakskiitu ja tellis 38 uut heakskiitva uuringut, et kinnitada nende ravimite ohutust ja efektiivsust. Kolm aastat pärast viimase ravimi heakskiitu leidsid teadlased, et ainult pooled heakskiitmisjärgsetest uuringutest olid lõpetatud. Nad leidsid ka, et nende lõpetatud uuringute omadused ei erine eelnevalt heakskiidetud uuringutest oluliselt. Uurijad leidsid, et randomiseeritud või pimedate uuringute osakaal ei erinenud ja paljud kinnitavad uuringud toetusid jätkuvalt asendusmeetmetele, st vereanalüüsidele või radioloogilistele uuringutele, mis ei pruugi olla vastavuses reaalsete kliiniliste näitajatega.

"Katsetatud heakskiidu kinnitava katse võib eeldada palju rangemat kui eelkontrolli katseid, " ütles BWH farmakopepedemioloogia ja farmakomehhaanika osakonna MD Aaron S. Kesselheim ja uuringu vanemautor. "Kuid me leidsime, et enne või pärast heakskiitu tehtud uuringute peamised disainifunktsioonid on vähe." 18 lõpetatud uuringu 17-st olid surrogaatmeetmed endiselt uuringute peamised tulemusnäitajad.

"Oluline on kasutada uuritavate ravimite testimiseks kliinilisi näitajaid, kui see on võimalik, sest on olemas arvukalt aineid, mis on heaks kiidetud asendusmeetme alusel ja mis hiljem ei mõjuta tegelikke kliinilisi tulemusi või isegi halvendavad neid, " ütles Kesselheim.

Nende probleemide lahendamiseks ja kiirendatud heakskiidu kinnitava uuringu kvaliteedi parandamiseks soovitab Kesselheim, et FDA selgelt kirjeldaks eelnevalt heakskiidu andmisega seotud andmete piiranguid, mida tuleb järgida heakskiitmisjärgsetes uuringutes ja et nad töötaksid koos tootjatega, et postitus - heakskiidu uuringud viiakse läbi disainifunktsioonide abil, mis on optimaalselt kasulikud ravimi efektiivsuse kinnitamiseks.

Artikkel: Narkootikumide preapproval- ja postapproval-uuringute omadused, mille on heaks kiitnud USA Toidu- ja Ravimiamet, Huseyin Naci, PhD, MHS; Katelyn R. Smalley, BSc; Aaron S. Kesselheim, MD, JD, MPH, JAMA, doi: 10.1001 / jama.2017.9415, avaldatud 15. augustil 2017.