Mis on meditsiinilises uuringus randomiseeritud kontrollitud uuring?

Food as Medicine: Preventing and Treating the Most Common Diseases with Diet (Juuni 2019).

Anonim

Sisukord

  1. Miks kliinilised uuringud on "randomiseerunud"?
  2. Miks kliinilised uuringud on "kontrollitud"?
  3. Kehtetute ravimite ebatõhus ja ebaeetiline kasutamine RCT-des

Randomiseeritud kontrollitud uuringud on uute meditsiiniliste sekkumiste teaduslike katsetuste kullastandard.

Nad on muutunud standardiks, mille peavad vastama farmaatsiaettevõtted protsessi käigus, milline tõhususe ja ohutuse tase on eksperimentaalse ravimiga saavutatav.

Selle kliinilise testimise meetodi kolm sõna - randomiseeritud kontrollitud uuring (RCT) - on teadusliku disaini olulised elemendid:

  • Randomiseeritud - otsus selle kohta, kas uuringu patsient saab uue ravi või kontrollrühma (või platseebot) tehakse juhuslikult
  • Kontrollitud - uuringus kasutatakse kontrollrühma võrdluse või viitena. Kontrollgrupis ei saada patsiendid uut testitud ravi, vaid saavad võrdlusravi või platseebot
  • Trial - ravimi või ravi on uuringus RCT ajal; seda laiendatakse ainult juhul, kui katsetamisprogrammi tulemused näitavad, et on olemas tasuv tõhususe tase, mis peab olema tasakaalustatud kahjulike mõjude vastuvõetava tasemega (ohutus).

Miks kliinilised uuringud on "randomiseerunud"?

Randomiseerimine on oluline kliinilises uuringus, et vältida tulemuste kärpimist. Kui otsus, kes saab uue ravikuuri kliinilises uuringus, ei otsustata juhuslikult, võivad patsiendid ja teadlased tulemusi mõjutada.


Patsientide valimine kliinilises uuringus üheks osaks või teise (ravirežiimi või kontrollrühma) on jäetud õnnemängu.

Kui patsiendid viiakse juhuslikult kliinilise uuringu ravisse või kontrollrühma, siis ei ole tulemustel mingit kindlat valiku eelarvamusi.

Näiteks ilma randomiseerimiseta võivad teadlased teadvusel või alateadlikult määrata patsiendid raviskeemi, kui nad näevad uurimise all olevast ravist tõenäolisemalt kasu, mistõttu ravi on üldiselt kasulikum kui tegelikult.

Vastupidi, kui teadlased soovivad näidata, et teatav ravi on ebaefektiivne või ohtlik, võivad nad määrata patsiendid, kellel on suurem risk komplikatsioonide tekkeks või väiksem võimalus seda ravi saada.

Eraldumisvõimaluste kõrvalekalde võimalusi võib pidada kõrgemateks uuringuteks, mida uurijad, kes otseselt või kaudselt rahastavad ravimiettevõtte, kes soovivad tõestada uue ravimi efektiivsust ja ohutust. Seepärast peavad teadlased kliinilise uuringu tegemisel avalikustama võimaliku huvide konflikti, kuna ravimitootjatel on positiivsete tulemuste saavutamiseks selge (ja tavaliselt väga suur) finantshuvi.

Teades, millised patsiendid saavad eksperimentaalravimit, võib põhjustada nii motiivseid kui ka küsitavaid probleeme. Arstidel võib olla tulemuste tahtlik mõju.

Näiteks kui aktiivne ravi tekitab halbu kõrvaltoimeid, võivad arstid kaitsta teatavat tüüpi patsiendi ravimilt. Sellisel viisil erinevad uuringud subjektidega vähendavad samasuguste sarnaste võrdluste terviklikkust ja annavad valesid tulemusi.

Kokkuvõttes aitab randomiseerimine kliinilises uuringus kõrvaldada kõrvalekaldeid ja tagada, et kaks võrreldavat rühma oleksid tõepoolest sarnased, ja et - kui võimalik - ainus erinevus, mis võiks mõjutada nende haiguse tulemust, on see, kas nad on või mitte uue ravimi saamine.

Kahe- ja ühekordse pimega uuringud

Lisaks randomiseerimisele on kvaliteetne kliiniline uuring tavaliselt topeltpime või üksikpime, kui topeltpimestab ei ole võimalik. See tähendab, et patsiendid ei tea, kas nad saavad aktiivset ravi või platseebot (ühekordsed), või et patsiendid ja arstid, kes neid patsiente ravivad ja hindavad, ei ole teadlikud, kes on aktiivse ravigrupi (topeltpime).

Selline "silmistamine" aitab vältida nende tulemuste kallutamist patsientidel, kes tunnevad ennast paremini lihtsalt sellepärast, et nad teavad, et nad saavad aktiivset ravi (või vastupidi, kes ei oska end paremini tunda, kuna nad teavad, et nad saavad platseebot või ravimit). Samamoodi vähendab topeltpimedat uuringut patsiendi raviefektiivsuse potentsiaal ja vähendab arstide või teadlaste riski, kes teatavad ravigrupist suuremast mõjust või väiksemast mõjust kontrollrühmas.

Mõnedel juhtudel on patsientidel ja / või teadlastel raske jälgida, kes on ravi- ja kontrollrühmades. Näiteks võib nõelravi uuringuid olla keeruline läbi viia topeltpimedas viisil, kuna praktikud on oma olemuselt teadlikud sellest, et nad kasutavad loksutamist või aktiivset ravi. Sellistel juhtudel võib katse teha üksikpimedaks (st patsiendid ei tea, kas nad saavad aktiivset või võltsitud ravi), kuid nad võivad kasutada sõltumatut kolmanda osapoole praktikut, et hinnata patsiente, teadmata, kas nad said aktiivset või võltsitud ravi.

Randomiseeritud kontrollitud uuringute kiireid fakte

Siin on mõned RCT-d puudutavad põhipunktid. Üksikasjalikum teave ja täiendav teave on käesoleva artikli kehas.

  • Randomiseeritud kontrollitud uuringud on uute meditsiiniliste sekkumiste kliiniliste uuringute kullastandard.
  • Farmatseutilisteks testimise programmideks on tavaliselt vaja kontrollimisi, enne kui reguleerijad lubavad uusi ravimeid müüa.
  • Randomiseerimine tähendab puhast võimalust, et otsustada, kes saab uue ravi ja kes läheb uuringu võrdlusgruppi.
  • Randomiseerimine tehakse nii, et "valiku eelarvamused" eemaldatakse, kui ravi on jaotatud, muutes võrdluse tulemused usaldusväärsemaks.
  • RKT-d kontrollitakse nii, et uurijad saaksid eeldatavasti oodata tervisemõju raviprotseduuri tulemusel, jälgides tulemusi võrdlusrühmas, kes uut ravimit ei andnud.
  • Kontrollrühma jaoks võib kasutada platseebot - näiv ravi, mis näib sama mis eksperimentaalne ravi, kuid mis ei sisalda midagi.
  • Platseebot ei ole alati eetiline või praktiline, näiteks juhul, kui see tähendaks ravi ebasoodsate või raskete haigustega inimestele eitamist.
  • Võrdluseks võib kontrollgrupis kasutada standardset ravi, mis on haiguse vastu juba loodud.

Miks kliinilised uuringud on "kontrollitud"?

Randomiseeritud kontrollitud uuringu kontrollrühma eesmärk on vähendada tõenäosust, et protsessi käigus tuvastatud mis tahes kasu (ja riske) võib seostada muude teguritega kui ravimiga ise.

Uuringus võib kasutada platseebokontrolli - manustamatut tableti, mis näeb välja täpselt nagu ravi, kuid puudub toimeaine.

Juhul kui kontroll puudub - võrdlus- või võrdlusrühma ei ole - mingit tervise paranemist või muud tulemust ei saa seostada ravimi või raviga.

Kliinilises uuringus võib olla teisi tegureid, mis võiksid tulemusi selgitada, ja võrrelda seda, mis juhtub samalaadsetes tingimustes osalevatel patsientidel, kuid mitte uue ravimi saamiseks, siis ei tehta tervisemõjude korrektset mõõtmist täheldatud.

Kontrollrühma tööle võtmise väärtust toodetakse ainult juhul, kui uuring on piisavalt suur. Sellel peab olema piisavalt inimesi, et tagada, et juhuslike erinevuste ja ebatavaliste juhtumite korral tulemusi ei mõjuta.

Kontrollgrupp koosneb tavaliselt inimestest, kes vastavad vanuse, soo ja etnilise päritolu ning muudele teguritele, mis võivad mõjutada ravimi või ravi mõju, nagu kehakaal, suitsetamine või kaasnevad haigused.

Kontrollrühmal võib olla platseebo - näiv ravim, mis näib täpselt sama, mis uuritava ravimiga, kuid tegelikult ei sisalda toimeainet või võib saada standardse ravi ilma uurimiseta täiendava ravimi.

Mõnedel juhtudel, kes tavaliselt uurivad tervetel isikutel sekkumise kasulikkust, ei pruugi kontrollrühmas olla mingit ravi ja lihtsalt koosnevad üksikisikud, kes on sarnased neile, kes saavad täiendavat või ravi.

Kontrollrühma kvaliteet on oluline selle poolest, kui hästi selle osalejad vastavad aktiivse grupi omadustele. Näiteks aitab randomiseerimine (selgitatud eespool) tagada, et inimestel kontrollrühmas valimine ei mõjutaks eelarvamusi.

Hea kvaliteediga kliinilised uuringud avaldavad uuringu ravieelsete ja kontrollrühmade baasnäitajaid, võimaldades otsest võrdlust.

Kas me saame usaldada varase kliinilise uuringu tulemusi?

Kliki siia, et teada saada varajasi kliinilisi uuringuid ja nende usaldusväärsust.

Loe kohe

Võrdlus standardraviga

Uued uimastid või haiguse ravimeetodid uurivad paljusid katseid, nii et kontrollgrupil oleks kindlaks tehtud (standardne) ravi selle haiguse jaoks. Sellise kontrollimise eesmärk on välja selgitada, kas uuel ravimil on võrdlev kasu võrreldes standardraviga. Isegi kui uuel ravimil on ilmselt kasulik toime, võib kehtestatud ravi olla endiselt ohutum ja tõhusam.

Võrdlusravimite uuringud on farmaatsia arendusprotsessist kaugemad, kuna need aitavad suunata otsuseid tervishoiuressursside jaotamise kohta.

Näiteks tervishoiu poliitikakujundajad kogu maailmas on eriti huvitatud sellest, kuidas uued uimastipaketid olemasolevate ravivõimaluste vastu, võttes arvesse kulutasuvust, mõju elukvaliteedile ja teistele teguritele, mis suurendavad ühiskonna üldist kasu ja kulusid, samuti üksikisikutele.

Poliitikakujundajad peavad arvestama kliiniliste uuringute mitmekesisuse puudumisega tervishoiu juhiste ja rahastamise kohta otsuste tegemisel. Ajalooliselt on kliinilised uuringud tavaliselt läbi viidud, kasutades valgeid meessoost patsiente, mille tulemusena kinnitatakse mitmesuguseid ravimeid ja sekkumisi, mis hiljem on erinevas demograafias osutunud vähem tõhusaks või riskantsemaks.

Uuringud mitte-inimloomade või piiratud elanikkonnarühmas on enamikul juhtudel ebapiisavad, et soovitada üldise elanikkonna ravimist või ravi laialdast kasutamist. Tõepoolest, loomkatsete aluseks olevate ravimite heakskiitmine on toonud kaasa märkimisväärse kahju inimeste tervisele, kuna inimesed, kes ei ole loomad, on üldiselt kehv mudel ravimi või ravimi inimestest reageerimiseks.

Kehtetute ravimite ebatõhus ja ebaeetiline kasutamine RCT-des

Täpne teadusliku uuringu kavand ei ole alati praktiline. Tõeline platseebo võib olla raske saavutada, et varjata täielikult mannekeeni. Ja mõnel juhul on ebaefektiivne anda näiv ravim.

Randomiseeritud kontrollitud uuringu soovi võib lüüa järgmiste praktiliste piirangute näidetega:

  • Näiteks invasiivseid ravimeid, mis hõlmavad näiteks seadmeid või operatsioone, võib võrdlusgrupis reaalselt modelleerida
  • Teatavat haigust võib olla nii vähese kui ka ravitava rühmas uurimiseks piisavalt vähe inimesi
  • Patsientide värbamine konkreetsesse uuringusse võib olla liiga raske.

Platseeboga kontrollitud uuring on sageli osalejatele ebaõiglane väljavaade. Näiteks pole lubatud platseebot tõestatud või elule ohjeldava haiguse võrdlemiseks, kui see tähendaks tavalise hoolduse eitamist.

Selle asemel antakse võrdlusgrupile juba olemasolev ravi, nii et patsiendid ei saaks oma standardhooldust ohverdada näiva ravimiga.

Kui olemasolevat ravi ei ole võimalik kasutada, võib kasutada teist uuringuprojekti. Otsuseid selle kohta, kas osalejate jaoks on proovikavandid õiglased, teevad sõltumatud eetikakomisjonid. Kliiniline uuring ei saa minna ilma eetilise nõusolekuta.